Terapia genica per due malattie rare neurodegenerative

Lo studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy» con il titolo "Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy ameliorates GM1-gangliosidosis in mice" dal team di ricerca del Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell'Università di Padova offre nuove speranze per il trattamento di due gravi e rare malattie genetiche: la Gangliosidosi GM1 e la Mucopolisaccaridosi di tipo IV-B (nota anche come Morbo di Morquio B).